Два мальчика из Челябинской области — Артем и Сережа — бесплатно получили лекарство, которое считается одним из самых дорогих в мире, сообщает Центр управления регионом.
Оба ребенка страдают миодистрофией Дюшенна. Это наследственная болезнь, которая приводит к слабости мышечных тканей. До появления препарата «Элевидис» она считалась смертельной. Сложность в том, что лекарство (это единственный в мире препарат однократного введения) стоит более трех миллионов долларов и позволить его себе может не каждый.
В России с недавних пор препарат закупают за счет средств благотворительного фонда «Круг добра» и выдают маленьким пациентам бесплатно. В конце июля фонд приобрел «Элевидис» для 50 маленьких пациентов, в том числе для двух мальчиков из Челябинской области.
По словам главного детского невролога Челябинской области Дениса Смирнова, очень важно начать терапию, пока ребенку 4—6 лет. Тогда препарат покажет наибольшую эффективность. После введения препарата мальчики проходят поддерживающую терапию, занимаются гимнастикой и лечебной физкультурой.
«Элевидис» не излечивает от болезни, но замедляет болезнь и продляет жизнь пациентов. Лекарство доставляет в организм самый длинный ген — дистрофин, который отвечает за работу мышечной ткани.